目前，矮小症的治疗以激素类药物治疗、心理辅导以及原发病治疗为主。
原发病治疗需要注意因颅脑外伤、放疗、肿瘤等引起继发性生长激素缺乏症，除了进行生长激素补充等药物治疗外，还要对症进行外科手术治疗等。一些因精神心理、肾小管酸中毒等引起的矮小症，再对症消除病因后身高增长可缓慢恢复。
药物治疗中最常见的为重组人生长激素，其次，还有生长激素释放素、胰岛素样生长因子、同化激素、性激素等。
手术治疗主要治疗一些占位性病变所引起的内分泌失调等症状。
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